Enasidenib Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 3,300,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Enasidenib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Idhifa Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Erasmus MC, VuMC Aanvullende opmerkingen IDH2 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2018 Verwachte registratie Augustus 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties EMA: Treatment for AML is complex and depends on a number of factors including the extent of the disease, whether it has been treated before, and the patient’s age, symptoms and general state of health. At the time of designation, the main treatments for AML were chemotherapy (medicines to treat cancer) and haematopoietic (blood) stem-cell transplantation (a complex procedure where the patient receives stem cells from a matched donor to help restore the bone marrow). Fabrikant: HiDAC, LDAC Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Momenteel te weinig informatie beschikbaar voor opname in de richtlijn. Behandelduur Mediaan 4.6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen Stein et al.Blood. 2017 Aug 10;130(6):722-731 Aanvullende opmerkingen fase 1/2 study: Among patients with relapsed or refractory AML, overall response rate was 40.3%, with a median response duration of 5.8 months. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 33 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2015; Mycancergenome.org; kanker.nl Aanvullende opmerkingen 714 AML diagnoses. Mycancergenome.org: 9.1% IDH2 mutations in AML. Kanker.nl: Bij ongeveer de helft van de patiënten die een complete remissie hebben bereikt, komt de ziekte na 1 tot 4 jaar toch weer terug. 714*0,091*0,5=32,487 Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen The drug will be priced at $24,872.00 per month (before discounts) in the US. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,300,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Er lopen wel meerdere studies voor andere aandoeningen maar nog niet in phase III. Overige informatie Aanvullende opmerkingen