Enasidenib Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 3,500,000.00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Enasidenib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Idhifa Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen IDH2 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2018 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen EUnetHTA had een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA05). Registratie teruggetrokken in januari 2020 aangezien de fabrikant mogelijke risico's van het geneesmiddel aangekaart door de CHMP niet kan weerleggen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie, stamceltransplantaties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Momenteel te weinig informatie beschikbaar voor opname in de richtlijn. Behandelduur Mediaan 4.6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen Stein et al.Blood. 2017 Aug 10;130(6):722-731 Aanvullende opmerkingen fase 1-2 studie: Bij patiënten met relapsed/refractory AML, was de respons 40.3%, met een mediane respons van 5.8 maanden. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 35 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Mycancergenome.org; kanker.nl Aanvullende opmerkingen 774 AML diagnoses in 2017. Volgens mycancergenome.org: 9.1% IDH2 mutations in AML. Kanker.nl: Bij ongeveer de helft van de patiënten die een complete remissie hebben bereikt, komt de ziekte na 1 tot 4 jaar toch weer terug. 774 x 0,091 x 0,5=35. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen Het geneesmiddel zal in de Verenigde Staten $24,872 per maand kosten (voor kortingen). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,500,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Myelodysplastic syndromes Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen fase 3 studie Overige informatie Aanvullende opmerkingen