Enasidenib Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 3.300.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Enasidenib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Idhifa Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen IDH2 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2018 Verwachte registratie April 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties EMA: Treatment for AML is complex and depends on a number of factors including the extent of the disease, whether it has been treated before, and the patient’s age, symptoms and general state of health. At the time of designation, the main treatments for AML were chemotherapy (medicines to treat cancer) and haematopoietic (blood) stem-cell transplantation (a complex procedure where the patient receives stem cells from a matched donor to help restore the bone marrow). Fabrikant: HiDAC, LDAC Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Momenteel te weinig informatie beschikbaar voor opname in de richtlijn. Behandelduur Gemiddeld 12 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen fase 1/2 study: Among patients with relapsed or refractory AML, overall response rate was 40.3%, with a median response duration of 5.8 months. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 33 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Mycancergenome.org; kanker.nl Aanvullende opmerkingen NKR 2015: 714 AML diagnoses. Mycancergenome.org: 9.1% IDH2 mutations in AML. Kanker.nl: Bij ongeveer de helft van de patiënten die een complete remissie hebben bereikt, komt de ziekte na 1 tot 4 jaar toch weer terug. 714*0,091*0,5=32,487 Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen The drug will be priced at $24,872 per month (before discounts) in the US. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.300.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Er lopen wel meerdere studies voor andere aandoeningen maar nog niet in phase III. Overige informatie Aanvullende opmerkingen