Enasidenib Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 3.500.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Enasidenib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Idhifa Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen IDH2 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2018 Verwachte registratie Februari 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA05). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie, stamceltransplantaties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Momenteel te weinig informatie beschikbaar voor opname in de richtlijn. Behandelduur Mediaan 4.6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen Stein et al.Blood. 2017 Aug 10;130(6):722-731 Aanvullende opmerkingen fase 1/2 studie: Bij patiënten met relapsed/refractory AML, was de respons 40.3%, met een mediane respons van 5.8 maanden. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 35 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Mycancergenome.org; kanker.nl Aanvullende opmerkingen 774 AML diagnoses in 2017. Volgens mycancergenome.org: 9.1% IDH2 mutations in AML. Kanker.nl: Bij ongeveer de helft van de patiënten die een complete remissie hebben bereikt, komt de ziekte na 1 tot 4 jaar toch weer terug. 774 x 0,091 x 0,5=35. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen Het geneesmiddel zal in de VS $24,872 per maand kosten (voor kortingen). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.500.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Er lopen wel meerdere studies voor andere aandoeningen maar nog niet in phase III. Overige informatie Aanvullende opmerkingen