Eculizumab Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Extension of indication for Soliris to include treatment of adult patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody (Ab) positive. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 14.250.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Eculizumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Extension of indication for Soliris to include treatment of adult patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody (Ab) positive. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Soliris Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First in class, humanised monoclonal antibody C5 complement inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2019 Verwachte registratie November 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De inschatting is dat dit een tweede- of derdelijns behandeling gaat worden. Bij een relapse zullen toch eerst weer de huidige behandelopties gebruikt gaan worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 - 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5 Aanvullende opmerkingen Incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland ongeveer 70 patiënten. 93% van de patiënten ervaart een relapse wat neerkomt op 65. Gezien de verwachting is dat bij een relapse toch eerst naar andere behandelopties zal worden gezocht schat de werkgroep in dat het om 20-40 patiënten per jaar zal gaan. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 450.000,00 - 500.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2017/06/09/eculizumab-soliris-bij-pnh-herbeoordeling-pakketadvies Aanvullende opmerkingen Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020. Voor een andere indicatie van eculizumab werd een bedrag van €360.000 euro per patiënt per jaar gerekend (excl. afspraken financieel arrangement). De fabrikant geeft aan dat gebaseerd op de lijstprijs en het behandelschema voor 12 maanden de prijs €450.000-500.000 zal bedragen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 14.250.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020 (zie toelichting prijs per patiënt per jaar). Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen eculizumab biosimilar (ABP 959) · Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen