Eculizumab Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Soliris is indicated in adults for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) in patients who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody-positive with a relapsing course of the disease. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 14,250,000.00 Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Product Werkzame stof Eculizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Soliris is indicated in adults for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) in patients who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody-positive with a relapsing course of the disease. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Soliris Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First in class, humanised monoclonal antibody C5 complement inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2019 Verwachte registratie Augustus 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie juli 2019. Geregistreerd in augustus 2019. Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020. Aanspraak status ZN: "Nee, in afwachting van kwaliteitscriteria rondetafel weesgeneesmiddelen. (december 2020)" Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden, rituximab. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De inschatting is dat dit een derdelijns behandeling gaat worden. Bij een relapse zullen toch eerst weer de huidige behandelopties gebruikt gaan worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5 Aanvullende opmerkingen Incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland ongeveer 70 patiënten. 93% van de patiënten ervaart een relapse wat neerkomt op 65. Gezien de verwachting is dat bij een relapse toch eerst naar andere behandelopties zal worden gezocht schat de werkgroep in dat het om 20-40 patiënten per jaar zal gaan. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 450,000.00 - 500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2017/06/09/eculizumab-soliris-bij-pnh-herbeoordeling-pakketadvies Aanvullende opmerkingen Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020. Voor een andere indicatie van eculizumab werd een bedrag van €360.000 per patiënt per jaar gerekend (exclusief afspraken financieel arrangement). De fabrikant geeft aan dat gebaseerd op de lijstprijs en het behandelschema voor 12 maanden de prijs €450.000-€500.000 zal bedragen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 14,250,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020 (zie toelichting prijs per patiënt per jaar). Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen eculizumab biosimilar (ABP 959) · Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen