Berkenschorsextract Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of partial thickness wounds associated with dystrophic and junctional epidermolysis bullosa (EB) in patients 6 months and older. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Berkenschorsextract Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Treatment of partial thickness wounds associated with dystrophic and junctional epidermolysis bullosa (EB) in patients 6 months and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Filsuvez Fabrikant Amryt Portfoliohouder Amryt Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Lokaal Toedieningsvorm Gel Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2021 Verwachte registratie Juni 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Palliatieve zorg Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 2 en 3 (nog niet gepubliceerd) studies zijn positief, significant versnelde wondheling en een veilig lokaal geneesmiddel. Waarschijnlijk met name een anti-inflammatoir effect en daardoor optimale wondheling, geen specifieke target voor EB, wordt ook gebruikt en bestudeerd bij wonden van andere origine. Er is op dit moment nog niets voor deze patiënten populatie dat bewezen de wondheling bevordert, dit wordt een belangrijk geneesmiddel voor deze patiëntpopulatie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 dagen Dosis per toediening 10% Bronnen NCT03068780 Aanvullende opmerkingen De behandelingsduur zal mogelijk duren tot wondgenezing. De toedieningsfrequentie is 1 maal per 3-4 dagen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 464 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Baarman et al. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2020 Oct 23. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn momenteel 464 patiënten bekend. Aangezien er momenteel geen goede behandelopties zijn zullen er veel van deze patiëntengroep in aanmerking kunnen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Epidermolysis Bullosa is geen immunologische aandoening maar is toegevoegd aan het domein Chronische Immuunziekten vanwege technische redenen.