Berkenschorsextract Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Epidermolysis bullosa Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Berkenschorsextract Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidziekten Uitgebreide indicatie Epidermolysis bullosa Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Filsuvez Fabrikant Amryt Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Lokaal Toedieningsvorm Gel Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2021 Verwachte registratie April 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Palliatieve zorg Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 dagen Dosis per toediening 10% Bronnen NCT03068780 Aanvullende opmerkingen De behandelingsduur zal mogelijk duren tot wondgenezing. De toedieningsfrequentie is 1 maal per 3-4 dagen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 464 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Baarman et al. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2020 Oct 23. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn momenteel 464 patiënten bekend. Aangezien er momenteel geen goede behandelopties zijn zullen er veel van deze patiëntengroep in aanmerking kunnen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Epidermolysis Bullosa is geen immunologische aandoening maar is toegevoegd aan het domein Chronische Immuunziekten vanwege technische redenen.