Futibatinib Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Lytgobi monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with a fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) fusion or rearrangement that have progressed after at least one prior line of systemic therapy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Futibatinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Lytgobi monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with a fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) fusion or rearrangement that have progressed after at least one prior line of systemic therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Taiho Oncology Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Mei 2022 Verwachte registratie Juni 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie april 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Gemcitabine en cisplatine in de eerstelijn. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Pemigatinib is een vergelijkbaar geneesmiddel dat eerder geen positief cieBOM advies ontving. De resultaten van futibatinib lijken vooralsnog beter. 43 van de 103 patiënten (42%; 95% confidence interval, 32 tot 52) vertoonden een respons, de mediane duur van respons was 9,7 maanden. De mediane follow-up was 17,1 maanden, de mediane progressie-vrije survival was 9,0 maanden en de overall survival was 21,7 maanden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04093362 Aanvullende opmerkingen Patients will receive futibatinib at an oral dose of 20mg, administered daily (QD) on every day of a 21-day cycle. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Plentz RR. Systemic Therapy of Cholangiocarcinoma. Visc Med. 2016;32(6):427–430. (Record Pemigatinib) Aanvullende opmerkingen Er zijn ongeveer 700 patiënten in Nederland gediagnosticeerd met een cholangiocarcinoom. Hiervan betreft het in 36% een intra hepatisch carcinoom (n=252), waarvan 237 patiënten unresectable/relapsed resectable zijn. Hiervan zal ongeveer 50% chemotherapie ontvangen (n-119). 50% van de patiënten zal getest worden op een FGFR2 mutatie, waarvan ongeveer 10% tot 16% positief is, dit betekent dat er rond de 10 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling. Deze 10 patiënten zullen verdeeld worden tussen pemigatinib en futibatinib. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De kosten voor een tablet Lytgobi (4 mg (dagelijkse dosis van 12 mg)) bedragen ongeveer $6.415 voor 21 tabletten. De prijs in de Verenigde Staten ligt doorgaans hoger dan de Nederlandse prijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Meerdere lopende fase 2 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen