Erdafitinib Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Adults and paediatric patients with unresectable locally advanced or metastatic solid tumours harbouring susceptible FGFR mutations or fusions, who have progressed on or after at least 1 line of systemic therapy and have no satisfactory alternative treatments (tumor-agnostisch) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1.417.500,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Erdafitinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Adults and paediatric patients with unresectable locally advanced or metastatic solid tumours harbouring susceptible FGFR mutations or fusions, who have progressed on or after at least 1 line of systemic therapy and have no satisfactory alternative treatments (tumor-agnostisch) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Balversa Fabrikant Janssen Portfoliohouder Janssen Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2023 Verwachte registratie Juli 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte EMA indiening: 2de helft 2023 met registratie in 2de helft 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Studie loopt nog. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04083976?term=erdafitinib&draw=2&rank=1 Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 8 mg Bronnen AO Siefker-Radtke et al. Lancet Oncology 2022 Aanvullende opmerkingen In BCL2001 (erdaftinib in adults with unresectable locally advanced or metastatic urothelial cancer harbouring susceptible FGFR mutations or fusions, who progressed on or after at least 1 line of systemic therapy) bedroeg de mediane behandelduur 5,4 maanden. De behandelduur in RAGNAR is onbekend. In deze studie zitten echter voornamelijk patiënten met solide tumoren die een zeer agressief ziekteverloop kennen (onder andere hooggradige glioma, pancreas-, cholangio-, niet-kleincellig longcarcinoom) waardoor de behandelduur met erdafitinib waarschijnlijk korter is. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen L.M. de Almeida Carvalho et al. Estimation of Percentage of Patients With Fibroblast Growth Factor Receptor Alterations Eligible for Off-label Use of Erdafitinib. Oncology. 2019 Aanvullende opmerkingen Voor de solide tumoren die in RAGNAR worden onderzocht is het momenteel niet mogelijk om een inschatting te maken van het patiëntvolume dat in aanmerking zal komen voor erdafitinib. Dit komt voornamelijk omdat de diagnostiek rondom FGFR alteraties in Nederland nog moet worden georganiseerd. Daarnaast verschilt de frequentie waarmee FGFR-alteraties optreden per tumortype en gaat het om uitbehandelde patiënten waarbij het de vraag is in hoeverre deze patiënten nog een aanvullende behandeling aan kunnen/wensen te ondergaan. In analogie met andere tumor agnostische middelen zouden 10 tot 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking kunnen komen voor erdafitinib. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 94.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.reliasmedia.com/articles/144547-erdafitinib-tablets-balversa#:~:text=The%20estimated%20completion%20date%20is,day%20supply%20of%209%20mg. Aanvullende opmerkingen De prijs van erdafitinib in Europa is nog niet bekend. In de Verenigde Staten kost erdafitinib ongeveer $20.000 per maand (€17.500). Naar verwachting zal de Nederlandse prijs lager liggen dan de Amerikaanse prijs. Daarnaast zijn de kosten per patiënt afhankelijk van de behandelduur. De kosten zijn afhankelijk van de behandelduur. In BCL2001 bedroeg de mediane behandelduur 5,4 maanden. De behandelduur in RAGNAR is nog onbekend. In deze studie zitten echter voornamelijk patiënten met solide tumoren die een zeer agressief ziekteverloop kennen waardoor de behandelduur met erdafitinib waarschijnlijk korter is (onder andere hooggradige glioma, pancreas-, cholangio-, niet-kleincellig longcarcinoom). Daarnaast betreft het in de RAGNAR-studie uitbehandelde patiënten. Hierdoor zal de behandelduur met erdafitinib naar verwachting korter zijn dan in de BCL2001 studie. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.417.500,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen er lopen studies bij blaaskanker met specifieke FGFR alteraties/fusies Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen