Voclosporin Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Lupus nephritis Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Voclosporin Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Lupus nephritis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Voclera Fabrikant Aurinia Portfoliohouder Werkingsmechanisme Calcineurineremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum ErasmusMC, UMCU, VuMC Aanvullende opmerkingen Calcineurineremmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Heeft wel weesgeneesmiddelstatus voor niet-infectieuze uveïtis. Een registratieaanvraag voor de behandeling van niet-infectieuze uveïtis is ooit ingetrokken in 2011 vanwege beperkte effecten. AURORA fase III studie heeft een primary completion date in december 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties calcineurineremmers (ciclosporin, tacrolimus) Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Voclosporin is een nieuwe variant. Steroïden op termijn afbouwen, chronische toxiciteit is nog niet duidelijk. Studie in Kidney International laat in voclosporine groep vaker klinische remissie van lupus nefritis zien ten opzichte van placebo, maar ook significant meer ernstige bijwerkingen en zelfs overlijden. De vraag is wat de plaats hiervan wordt in de klinische praktijk. De resultaten van de fase III studie zullen de doorslag geven. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 23,7 mg Bronnen NCT03021499 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 60 - 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen expert opinie Aanvullende opmerkingen Er zijn jaarlijks landelijk 350 nieuwe lupus nefritis patiënten. In totaal zijn er 6000 lupus nefritis patiënten in Nederland alwaar wisselend in deze groep ook flares optreden. Afhankelijk van de therapeutische waarde en de plaats in de behandeling wordt dit geneesmiddel aan een deel van deze patiëntenpopulatie voorgeschreven. Van de 350 ontvangen naar verwachting 60-100 patiënten Voclosporin. Daarnaast komen een paar 100 patiënten van de chronische populatie in aanmerking voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS), Dry Eye Syndrome. Beide studies bevinden zich in fase II. Bronnen auriniapharma.com Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen