Voclosporin Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Lupus nephritis Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Voclosporin Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Lupus nephritis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Lupkyni Fabrikant Otsuka Portfoliohouder Werkingsmechanisme Calcineurineremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum ErasmusMC, UMCU, VuMC Aanvullende opmerkingen Calcineurineremmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2021 Verwachte registratie Augustus 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Heeft wel weesgeneesmiddelstatus voor niet-infectieuze uveitis. Een registratieaanvraag voor de behandeling van niet-infectieuze uveitis is ooit ingetrokken in 2011 vanwege beperkte effecten. AURORA fase 3 studie heeft een primary completion date in december 2019. SPS UK: "Januari 2021 - Otsuka Pharmaceutical plans to file to EMA Q2 2021". Bij de FDA in mei 2020 ingediend. Therapeutische waarde Huidige behandelopties calcineurineremmers (ciclosporin, tacrolimus) en in de toekomst mogelijk belimumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Voclosporin is een nieuwe variant. In de fase 3 studie AURORA werd aangetoond dat er een statistische significante renale respons en bijwerkingsprofiel is ten opzichte van de huidige behandelopties. In deze grotere studies werd daarnaast geen toename van sterfgevallen gezien. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 23,7 mg Bronnen NCT03021499 (AURORA) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 60 - 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen expert opinie Aanvullende opmerkingen Er zijn jaarlijks landelijk 350 nieuwe lupus nefritis patiënten. In totaal zijn er 6.000 lupus nefritis patiënten in Nederland alwaar wisselend in deze groep ook flares optreden. Afhankelijk van de therapeutische waarde en de plaats in de behandeling wordt dit geneesmiddel aan een deel van deze patiëntenpopulatie voorgeschreven. Van de 350 ontvangen naar verwachting 60-100 patiënten voclosporin. Daarnaast komen een paar 100 patiënten van de chronische populatie in aanmerking voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen https://www.drugs.com/price-guide/lupkynis Aanvullende opmerkingen In de US zijn de kosten voor Lupkynis orale capsule 7,9mg ongeveer $12.381 voor een levering van 180 capsules. De prijzen in Nederland liggen over het algemeen lager dan in de US. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS), Dry Eye Syndrome. Beide studies bevinden zich in fase 2. Bronnen auriniapharma.com Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen