Voclosporin Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Lupus nephritis Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Voclosporin Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Lupus nephritis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Lupkynis Fabrikant Otsuka Portfoliohouder Otsuka Werkingsmechanisme Calcineurineremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum ErasmusMC, UMCU, VuMC, LUMC Aanvullende opmerkingen Calcineurineremmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2021 Verwachte registratie Augustus 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Heeft wel weesgeneesmiddelstatus voor niet-infectieuze uveitis. Een registratieaanvraag voor de behandeling van niet-infectieuze uveitis is ooit ingetrokken in 2011 vanwege beperkte effecten. AURORA fase 3 studie heeft een primary completion date in december 2019. Goedgekeurd bij de FDA in januari 2021, ingediend bij EMA in juni 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties calcineurineremmers (ciclosporin, tacrolimus) en belimumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Voclosporin is een nieuwe variant. In de fase 3 studie AURORA werd aangetoond dat er een statistische significante renale respons en bijwerkingsprofiel is ten opzichte van de huidige behandelopties. In deze grotere studies werd daarnaast geen toename van sterfgevallen gezien. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 23,7 mg Bronnen NCT03021499 (AURORA) NCT03597464 (AURORA-2) Aanvullende opmerkingen AURORA 2, a Phase 3 long-term study presented their positive top-line results in December 2021. The study demonstrated a favorable risk/benefit profile over a three-year period, with safety comparable to AURORA 1, and sustained efficacy. https://ir.auriniapharma.com/press-releases/detail/242/aurinia-announces-positive-topline-results-from-the-aurora Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 60 - 300 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen expert opinie; ZINL dossier Benlysta voor SLE (2018); Barber et al. 2018 en Hanly et al. 2016 Aanvullende opmerkingen Er zijn jaarlijks landelijk 350 nieuwe lupus nefritis patiënten. In totaal zijn er 6.000 lupus nefritis patiënten in Nederland alwaar wisselend in deze groep ook flares optreden. Afhankelijk van de therapeutische waarde en de plaats in de behandeling wordt dit geneesmiddel aan een deel van deze patiëntenpopulatie voorgeschreven. Van de 350 ontvangen naar verwachting 60-100 patiënten voclosporin. Daarnaast komen een paar 100 patiënten van de chronische populatie in aanmerking voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen https://www.drugs.com/price-guide/lupkynis Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten zijn de kosten voor Lupkynis orale capsule 7,9mg ongeveer $12.381 voor een levering van 180 capsules. De prijzen in Nederland liggen over het algemeen lager. De Nederlandse prijs is nog onbekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS) in clinical trials Bronnen auriniapharma.com Aanvullende opmerkingen The label extension for dry eye syndrome has been discontinued. https://ir.auriniapharma.com/press-releases/detail/201/aurinia-announces-outcome-of-audrey-clinical-trial-in Overige informatie Aanvullende opmerkingen