Odevixibat Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of cholestasis and pruritus in Alagille syndrome (ALGS) in patients from birth and older for BYLVAY. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 855,000.00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Odevixibat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of cholestasis and pruritus in Alagille syndrome (ALGS) in patients from birth and older for BYLVAY. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Bylvay Fabrikant Albireo Portfoliohouder Albireo Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie December 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie juli 2023. Orphan status afgewezen bij positieve CHMP beoordeling. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ook maralixibat zal spoedig op de markt komen voor deze indicatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De ASSERT fase 3 studie beoordeelt het effect van odevixibat gedurende 24 weken ten opzichte van placebo op jeuk (primary endpoint) en op galzuren en veiligheid (secondary endpoint). Patiënten tussen 0 en 17 jaar zijn geïncludeerd. De fabrikant rapporteert een significant effect, maar de publicatie volgt nog. Hoe het geneesmiddel zich verhoudt tot concurrent maralixibat is nog niet bekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT05035030; NCT04674761 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Kamath B et al. Systematic Review: The Epidemiology, Natural History, and Burden of Alagille Syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2018 (1); CBS Statline. 2022 (2); Aanvullende opmerkingen De prevalentie bij geboorte is 1 in 50:000 (1). Bij een gemiddeld aantal geboortes van 170.000 in Nederland worden er gemiddeld 3 patiënt per jaar verwacht(2). De plek van dit geneesmiddel is waarschijnlijk bij patiënten die geen levertransplantatie hoeven te ondergaan. Als je wel een levertransplantatie moet ondergaan dan is het mogelijk een tijdelijke therapie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 250,000.00 - 320,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Zorginstituut Nederland. GVS-rapport odevixibat (Bylvay®). 2022; Aanvullende opmerkingen In de budget impact analyse van odexivibat voor de indicatie PFIC zijn twee verschillende scenario's geschetst aan de hand van de dosis die patiënten zullen ontvangen. In het minimale scenario wordt er ongeveer uitgegaan van gemiddeld €250.000 per patiënt per jaar. In het maximale scenario wordt uitgegaan van gemiddeld €320.000 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 855,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Andere lopende fase III studie: Biliary atresia Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen