Afamelanotide Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication for the prevention of phototoxicity in adolescent patients (12 to under 18 years of age) with erythropoietic protoporphyria (EPP). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 139,860.00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Afamelanotide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Extension of indication for the prevention of phototoxicity in adolescent patients (12 to under 18 years of age) with erythropoietic protoporphyria (EPP). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Scenesse Fabrikant Clinuvel Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Implantaat Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2023 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registratieaanvraag teruggetrokken mei 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Op dit moment is er nog geen behandeling. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is wellicht nog meer meerwaarde bij kinderen dan bij volwassen. Er is zeker effectiviteit. Er ontstaan pijnlijke blaren bij blootstelling van de huid aan zonlicht. Dit zorgt ervoor dat kinderen snel in een sociaalisolement belanden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 16mg Bronnen NCT01605136 en NCT00979745 Debby Wensink, Margreet A.E.M. Wagenmakers & Janneke G. Langendonk (2021) Afamelanotide for prevention of phototoxicity in erythropoietic protoporphyria, Expert Review of Clinical Pharmacology, 14:2, 151-160, DOI: 10.1080/17512433.2021.1879638 Aanvullende opmerkingen Toediening om de 60 dagen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Lecha, M., Puy, H. & Deybach, JC. Erythropoietic protoporphyria. Orphanet J Rare Dis 4, 19 (2009). https://doi.org/10.1186/1750-1172-4-19 Aanvullende opmerkingen Vanuit de literatuur wordt er gerekend met een prevalentie van 1 op de 75.000 tot 1 op de 200.000. Dit komt neer op 85 tot 226 patiënten in Nederland. De meeste patiënten met EPP worden al behandeld vanuit het porfyrie expertise centrum in het ErasmusMC. Schatting is dat er maximaal 10 patiënten bijkomen in de komende 3 jaar (bron expertisecentrum) Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 13,986.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Gemiddelde prijs per 1 injectieflacon Scenesse, implantaat 16mg €15.370,04 inclusief btw. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 139,860.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen