Afamelanotide Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication for the prevention of phototoxicity in adolescent patients (12 to under 18 years of age) with erythropoietic protoporphyria (EPP). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 139.860,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Afamelanotide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Extension of indication for the prevention of phototoxicity in adolescent patients (12 to under 18 years of age) with erythropoietic protoporphyria (EPP). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Scenesse Fabrikant Clinuvel Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Implantaat Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2023 Verwachte registratie Februari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Op dit moment is er nog geen behandeling. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is wellicht nog meer meerwaarde bij kinderen dan bij volwassen. Er is zeker effectiviteit. Er ontstaan pijnlijke blaren bij blootstelling van de huid aan zonlicht. Dit zorgt ervoor dat kinderen snel in een sociaalisolement belanden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 16mg Bronnen NCT01605136 en NCT00979745 Debby Wensink, Margreet A.E.M. Wagenmakers & Janneke G. Langendonk (2021) Afamelanotide for prevention of phototoxicity in erythropoietic protoporphyria, Expert Review of Clinical Pharmacology, 14:2, 151-160, DOI: 10.1080/17512433.2021.1879638 Aanvullende opmerkingen Toediening om de 60 dagen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Lecha, M., Puy, H. & Deybach, JC. Erythropoietic protoporphyria. Orphanet J Rare Dis 4, 19 (2009). https://doi.org/10.1186/1750-1172-4-19 Aanvullende opmerkingen Vanuit de literatuur wordt er gerekend met een prevalentie van 1 op de 75.000 tot 1 op de 200.000. Dit komt neer op 85 tot 226 patiënten in Nederland. De meeste patiënten met EPP worden al behandeld vanuit het porfyrie expertise centrum in het ErasmusMC. Schatting is dat er maximaal 10 patiënten bijkomen in de komende 3 jaar (bron expertisecentrum) Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 13.986,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Gemiddelde prijs per 1 injectieflacon Scenesse, implantaat 16mg €15.370,04 inclusief btw. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 139.860,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen