Bulevirtide Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Hepcludex is indicated for the treatment of chronic hepatitis delta virus (HDV) infection in plasma (or serum) HDV-RNA positive adult patients with compensated liver disease. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Bulevirtide Domein Infectieziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Virale infecties, overig Uitgebreide indicatie Hepcludex is indicated for the treatment of chronic hepatitis delta virus (HDV) infection in plasma (or serum) HDV-RNA positive adult patients with compensated liver disease. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Hepcludex Fabrikant Immunomedics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Virusremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Bekostigingskader mogelijk GVS, aangezien de behandeling dagelijks is en chronisch. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2019 Verwachte registratie Augustus 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juni 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Nog geen, in de toekomst wellicht Lonafarnib. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Bulevirtide werkt op de NTCP transporter welke ook door HBV en derhalve delta gebruikt wordt. In fase 2 studies bij een dosering van 2mg/dag heeft 53% van de patiënten een gecombineerde respons (daling transaminasen / > 2 log HDV-RNA daling ). Er is mogelijk sprake van een dose/ response effect waarbij een dosering van 10 mg hogere respons rates laat zien. Safety data / follow up van 10 mg dosering is momenteel zeer beperkt. Er loopt een fase 3 studie welke beide doseringen met elkaar vergelijkt. Wellicht dat bij langere behandeling een klein deel van de patiënten ook HbsAg klaart en dan kan stoppen. In de praktijk zal het middel vaak gecombineerd worden met antivirale middelen tegen HBV. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 2mg tot 10 mg per dag Bronnen NCT03852719 Aanvullende opmerkingen Bij virologische non-respons kan overwogen worden om de dosering op te hogen naar 10 mg/ dag. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 200 - 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Aangezien het merendeel van de patiënten met hepatitis delta virus (HDV) op jonge leeftijd een ernstige leverfibrose danwel cirrhose heeft, komt het grootste gedeelte van de patiënten in Nederland in aanmerking voor behandeling . De incidentie in Nederland wordt met name bepaald door migratie uit hoog endemische gebieden en is hierdoor moeilijk voorspelbaar (Oost-Europa/ Turkije/ Afrika). De verwachting is dat er jaarlijks rond de 20 tot 30 gevallen zijn. De patiëntenaantallen zijn relatief laag. Naar verwachting is er een prevalente pool van 200-500 patiënten in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen