Bempedoic acid / ezetimibe Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of patients with elevated low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) who need additional LDL-C lowering despite the use of currently accessible therapies. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 700,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Bempedoic acid / ezetimibe Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of patients with elevated low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) who need additional LDL-C lowering despite the use of currently accessible therapies. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Esperion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Filmomhulde tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Esperion is een samenwerking gestart met Daiichi Sankyo voor het in de handel brengen van bempedoic acid. "First-in-class, small-molecule compound with a dual mechanism of action, inhibiting ATP citrate (pro-S)-lyase and stimulating AMP-activated protein kinase (AMPK). This inhibits fatty acid and cholesterol synthesis, and enhanced fatty acid oxidation." Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2019 Verwachte registratie April 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Scrip: "CLEAR Tranquility; met primary endpoint" Esperion geeft op hun website aan dat registratie verwacht wordt in Q1 2020. Daiichi Sankyo geeft aan dat indiening bij de EMA waarschijnlijk H2 2019 zal plaatsvinden. Therapeutische waarde Huidige behandelopties statines, ezetimibe en PCSK9 remmers Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Dit middel geeft ten opzichte van evolocumab en alirocumab duidelijk minder LDLC verlaging ((36.2% vs. placebo (Ballantyne C, 2019)) pcsk9 remmers (50-60%). De verwachting is wel dat kosten lager zullen zijn dan PCSK9 remmers is (small molecule in tablet vs monoklonaal antilichaam sc). Zowel bempedoic acid als PCSK9 remmers kunnen gebruikt worden als add-on bij statines of patiënten met statine intolerantie. Gezien kosten zou het mogelijk zijn om bij hoog risico patiënten, die ondanks max tolereerbare statines (of intolerantie) in combinatie met ezetimibe die streefwaarden niet halen en waarvan verwachting is dat zij dit wel halen met 25% extra daling LDLC, eerst bempedoic acid te gebruiken en dan pas PCSK9 remmers. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 180 mg Bronnen Ballantyne, C., et al. (2019). Bempedoic acid plus ezetimibe fixed-dose combination in patients with hypercholesterolemia and high CVD risk treated with maximally tolerated statin therapy. European Journal Of Preventive Cardiology, 204748731986467. doi: 10.1177/2047487319864671 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1,000 - 3,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP-databank 2017, GVS rapport evolovumab 2016. Aanvullende opmerkingen 2 miljoen gebruikers van Cholesterolsyntheseremmers (GIP-databank). Het GVS rapport van evolocumab uit 2016 laat zien dat er rekening werd gehouden met 14.000 tot 20.400 potentiële patiënten. In 2017 er nog ongeveer 7.500 gebruikers van evolocumab en alirocumab, dit loopt inmiddels op naar 10.000 gebruikers. Gezien het moet concurreren met PCSK9 remmers, de verwachte waarde t.o.v. PCSK9 remmers en de ervaring met PCSK9 remmers in de praktijk is de verwachting dat mogelijk een paar duizend van deze patiënten in aanmerking zal komen voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100.00 - 600.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen expert opinie Aanvullende opmerkingen De prijs per patiënt per jaar van de PCSK9 antilichamen liggen rond de €6.000 (niet rekening gehouden met het financieel arrangement). Het betreft hier een small molecule dat oraal beschikbaar is (tablet) . De verwachting is dat de kosten veel lager zullen zijn dan de PCSK9 antilichamen. Inschatting: €100 - €600 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 700,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen