Baloxavir marboxil Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Influenza Paediatric >1-<12 years (miniSTONE-2) Line extension granule formulation for oral suspension Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Baloxavir marboxil Domein Infectieziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Infectieziekten, overig Uitgebreide indicatie Influenza Paediatric >1-<12 years (miniSTONE-2) Line extension granule formulation for oral suspension Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xofluza Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Virusremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Cap-dependent endonuclease inhibitor, remt de replicatie door de virale polymerase. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2021 Verwachte registratie Januari 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PIP: EMEA-002440-PIP01-18-M01 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Oseltamivir, zanamivir Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Fase 3 studie laat gelijke waarde zien van dit middel ten opzichte van oseltamivir. Dit geneesmiddel hoeft slechts éénmalig ingenomen te worden ten opzichte van oseltamivir 2x per dag voor 5 dagen. Dit kan een voordeel zijn bij kinderen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Afhankelijk van het gewicht Bronnen https://doi.org/10.1093/cid/ciz908 (Japanse studie onder kinderen 1-11 jaar). Nog geen studieprotocol bekend naar aanleiding van PIP-indiening bij de EMA. Aanvullende opmerkingen Oseltamivir is geïndiceerd voor baby's en kinderen, zanamivir is geïndiceerd voor kinderen > 5 jaar. Dit is een krachtig anti-influenza middel. Resistentie ontstaat echter snel. Daarom lijkt combinatiebehandeling met een van de bestaande middelen een logische keuze en is waarschijnlijk voorbehouden aan ernstig zieke patiënten die opgenomen worden met influenza (zoals ernstig immuun gecompromitteerde patiënten, iedere IC patiënt met influenza). De indicatie ongecompliceerde influenza, is niet iets dat in Nederland snel geïmplementeerd zal worden. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen vzinfo.nl/influenza Aanvullende opmerkingen Incidentiecijfers 18/19: 0-4 jaar= 768 per 100.000, 5-9 jaar= 144 per 100.000. Hoeveel hiervan in aanmerking zal komen voor dit middel is moeilijk te voorspellen. Aantallen zijn sterk afhankelijk van de precieze indicatiestelling en de aard van de griepepidemie. Het aantal kinderen met een immuunstoornis dat na minder dan 48 uur bij de huisarts nog niet doorverwezen is naar het ziekenhuis is gering. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 130.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Farmacotherapeutisch kompas Aanvullende opmerkingen Voor volwassenen zijn de kosten €130. Voor kinderen zullen de kosten i.v.m. dosering waarschijnlijk lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen