Teprasiran Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Renal transplant, prevention of delayed graft function in recipients of a deceased older donor kidney Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Teprasiran Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Renal transplant, prevention of delayed graft function in recipients of a deceased older donor kidney Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Quark Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen QPI1002 is een siRNA oligonucleotide gericht tegen p53. Novartis heeft de rechten voor de commercialisatie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion date van de ReGIFT studie is in juni 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verschillende immunosuppressiva (o.a. antilichamen zoals basiliximab en antithymocyte immunoglobulin, calcineurin inhibitors zoals ciclosporin of tacrolimus, azathioprine, mycophenolate mofetil en corticosteroïden zoals prednisolone of methylprednisolone). Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02610296 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 90 - 150 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nierstichting.nl; quarkpharma Aanvullende opmerkingen In 2017 vonden er 425 niertransplantaties plaats met een nier van een overleden donor. Volgens de fabrikant komt delayed graft function voor bij 21-35% van de gevallen. Voor Nederland zou dit dan bij 89-149 patiënten voorkomen. Het aantal patiënten wat daadwerkelijk in aanmerking komt is afhankelijk van de therapeutische waarde en de plaats in de behandelrichtlijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Acute kidney injury, fase II Bronnen clinicaltrials.gov; quarkpharma.com Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen