Efgartigimod Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Efgartigimod Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Argenx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2021 Verwachte registratie September 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden, Immunoglobulinen, Eltrombopag. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Met de huidige behandelopties zijn er al veel alternatieve behandelopties. Efgartigimod zal de concurrentie aan moeten gaan met de huidige behandelopties. Er is op dit moment nog geen directe vergelijking mogelijk. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 10 mg/kg Bronnen NCT04188379, NCT04225156 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 170 - 680 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen erfelijkheid.nl, Inschatting Fostamatinib (Horizonscan Geneesmiddelen); Aanvullende opmerkingen ITP komt bij ongeveer 1 tot 4 op de 100.000 mensen voor. Dit betekent dat er omgerekend mogelijk 170 tot 680 mensen in aanmerking zouden komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Myasthenia gravis; Pemphigus vulgaris Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen