Efgartigimod Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 72.765.100,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Efgartigimod Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Argenx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Estimated Primary completion datum fase 3 studie in maart 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden, Immunoglobulinen, Eltrombopag. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Met de huidige behandelopties zijn er al veel alternatieve behandelopties. Efgartigimod zal de concurrentie aan moeten gaan met de huidige behandelopties. Er is op dit moment nog geen directe vergelijking mogelijk. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 10 mg/kg Bronnen NCT04188379, NCT04225156 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 170 - 680 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen erfelijkheid.nl, Inschatting Fostamatinib (Horizonscan Geneesmiddelen); Aanvullende opmerkingen ITP komt bij ongeveer 1 tot 4 op de 100.000 mensen voor. Dit betekent dat er omgerekend mogelijk 170 tot 680 mensen in aanmerking zouden komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 171.212,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen drugs.com Aanvullende opmerkingen Op basis van de prijs in de Verenigde Staten is de Nederlandse prijs ingeschat op €171.212,8. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan de Nederlandse prijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 72.765.100,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Myasthenia gravis; Pemphigus vulgaris; ITP; ; Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy ; four new efgartigimod indications to be initiated in 2022: membranous nephropathy, lupus nephritis, Sjogren’s syndrome, COVID-19 mediated postural orthostatic tachycardia syndrome (POTS Bronnen https://www.argenx.com/news/argenx-highlights-strategic-priorities-2022 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen