Bamocaftor / tezacaftor / ivacaftor Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 93,500,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Bamocaftor / tezacaftor / ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie For CF patients age 12 years and older who are - homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene - heterozygous for F508del and a minimal function mutation in the CFTR gene Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CFTR modulation Registratie Registratieroute Onbekend Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Orkambi, Symkevi Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03447249; NCT03460990 Aanvullende opmerkingen Subjects will receive 240 mg VX-659 / 100 mg TEZ / 150 mg IVA as FDC tablets in the morning and 150 mg IVA as mono tablet in the evening. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 500 - 600 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling als blijkt dat deze meerwaarde heeft. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 170,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 93,500,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.