Molgramostim Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Autoimmune (acquired) pulmonary alveolar proteinosis (PAP). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Molgramostim Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Long, overig Uitgebreide indicatie Autoimmune (acquired) pulmonary alveolar proteinosis (PAP). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Molgradex Fabrikant Savara Portfoliohouder Werkingsmechanisme Groeifactor Toedieningsweg Inhalatie Toedieningsvorm Vernevelvloeistof Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Recombinant human granulocyte macrophage colony stimulating factor (GM-CSF). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geen officiële weesgeneesmiddelstatus bij de EMA, maar zou hier wel voor in aanmerking komen. De IMPALA studie heeft zijn primaire eindpunten niet gehaald, mogelijk is er een vervolgstudie nodig. Het is dus sterk de vraag of deze aanvraag op korte termijn te verwachten is. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Longspoeling met GM-CSF Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De IMPALA studie heeft zijn primaire eindpunten niet gehaald Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 300 µg Bronnen NCT02702180 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Huisman et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2008;152:1450-4 Aanvullende opmerkingen De incidentie wordt geschat op 0,36-0,49 gevallen per miljoen inwoners per jaar (6-8 patiënten in Nederland). De prevalentie op 3,7-6,2 per miljoen inwoners (63-105 patiënten in Nederland). Maximaal zullen hier dus ongeveer 100 patiënten voor in aanmerking kunnen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Nontuberculous Mycobacterium Infections Bronnen Clinicaltrials.gov; Savara pipeline Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen