Molgramostim Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Autoimmune (acquired) pulmonary alveolar proteinosis (PAP). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Molgramostim Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Onbekend Uitgebreide indicatie Autoimmune (acquired) pulmonary alveolar proteinosis (PAP). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Molgradex Fabrikant Savara Portfoliohouder Werkingsmechanisme Groeifactor Toedieningsweg Inhalatie Toedieningsvorm Vernevelvloeistof Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Recombinant human granulocyte macrophage colony stimulating factor (GM-CSF). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2024 Verwachte registratie Oktober 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen NCT04544293 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Longspoeling met GM-CSF Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De IMPALA studie heeft zijn primaire eindpunten niet gehaald Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 300 µg Bronnen NCT02702180 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Huisman et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2008;152:1450-4 Aanvullende opmerkingen De incidentie wordt geschat op 0,36-0,49 gevallen per miljoen inwoners per jaar (6-8 patiënten in Nederland). De prevalentie op 3,7-6,2 per miljoen inwoners (63-105 patiënten in Nederland). Maximaal zullen hier dus ongeveer 100 patiënten voor in aanmerking kunnen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Nontuberculous Mycobacterium Infections Bronnen Clinicaltrials.gov; Savara pipeline Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen