Molgramostim Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Autoimmune (acquired) pulmonary alveolar proteinosis (PAP). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Molgramostim Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Long, overig Uitgebreide indicatie Autoimmune (acquired) pulmonary alveolar proteinosis (PAP). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Molgradex Fabrikant Savara Portfoliohouder Werkingsmechanisme Groeifactor Toedieningsweg Inhalatie Toedieningsvorm Vernevelvloeistof Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Recombinant human granulocyte macrophage colony stimulating factor (GM-CSF). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geen officiële weesgeneesmiddelstatus bij de EMA, maar zou hier wel voor in aanmerking komen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Longspoeling met GM-CSF Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De verwachting is dat molgramostim in de tweede of derde lijn zal worden ingezet. Resultaten van de IMPALA studie worden later in 2019 verwacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 300 µg Bronnen NCT02702180 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Huisman et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2008;152:1450-4 Aanvullende opmerkingen De incidentie wordt geschat op 0,36-0,49 gevallen per miljoen inwoners per jaar (6-8 patiënten in Nederland). De prevalentie op 3,7-6,2 per miljoen inwoners (63-105 patiënten in Nederland). Maximaal zullen hier dus ongeveer 100 patiënten voor in aanmerking kunnen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Nontuberculous Mycobacterium Infections Bronnen Clinicaltrials.gov; Savara pipeline Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen