Melphalan flufenamide Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Pepaxti is indicated, in combination with dexamethasone, for the treatment of adult patients with multiple myeloma who have received at least two prior lines of therapies, whose disease is refractory to lenalidomide and the last line of therapy. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Melphalan flufenamide Domein Hematologie Reden van opname Generiek middel G Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Pepaxti is indicated, in combination with dexamethasone, for the treatment of adult patients with multiple myeloma who have received at least two prior lines of therapies, whose disease is refractory to lenalidomide and the last line of therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Pepaxti Fabrikant Oncopeptides Portfoliohouder Werkingsmechanisme Alkylerend geneesmiddel Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in september 2023. Deze indicatieuitbreiding is teruggetrokken in november 2023. Het middel is in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen per november 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Dit lijkt een zeer beperkte indicatie door het behandelschema in Nederland. De gerandomiseerde studie vergelijkt de behandeling met pom-dex, na 2-4 lijnen voorgaande therapie (gemiddeld 3 lijnen therapie). Echter in Nederland zal pom-cyclofosfamide-prednison gegeven zijn of worden met een weliswaar niet head to head, maar minimaal vergelijkbare respons en vergelijkbare PFS. Er is geen toegevoegde waarde van melflufen na een autologe SCT met melfalan. De waarde van melflufen na metronomisch gedoseerde cyclofosfamide is vooralsnog onbekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Toediening per infuus van 40mg melfalan flufenamide op dag 1 van iedere cyclus van 28 dagen. De duur van de behandeling is afhankelijk van ziekteprogressie. Bronnen 103 OCEAN; (this is a randomized, open-label phase III study in patients with relapsed or refractory multiple myeloma following two to four lines of prior therapies and who were refractory to lenalidomide and the last line of therapy.) ; Schjesvold et al., (2022) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom (ziekte van Kahler), ZIN 2017 Aanvullende opmerkingen In het pakketadvies voor daratumumab wordt het aantal patiënten in de derde lijn ingeschat op 418. De verwachting is dat een deel hiervan mogelijk in aanmerking zal komen voor belantamab mafodotin. Doordat het middel volgens experts bijwerkingen met zich meebrengt is de verwachting dat het wordt ingezet bij maximaal 50 patiënten (onafhankelijk van de lijn waarin het gegeven wordt). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Medicijnkosten Aanvullende opmerkingen Melfalan flufenamide kost €5.450 per toediening van 20mg. Uitgaande van de dosering van 40mg en de mediane behandelduur van 5,8 maanden bedragen de behandelkosten 2x€5.450x(5,8/12)x(365/28)= €68.676 per patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen