Satralizumab Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Patients with neuromyelitis optica (NMO) or neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Satralizumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Patients with neuromyelitis optica (NMO) or neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Enspryng Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum ErasmusMC Aanvullende opmerkingen Humanised IgG2 monoclonal antibody against the human interleukin-6 receptor (IL-6R) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2019 Verwachte registratie November 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Methylprednisolon vooral aanvalsbehandeling gegeven, net als plasmaferese en eventueel IVIG. Satralizumab bedoeld ter preventie van volgende relapse. Daar wordt nu azathioprine (naast orale taper prednison) voor gegeven of rituximab of mycofenolaat mofetil. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing therapeutische waarde nog niet goed in te schatten Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 120 mg Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Eerste drie toedieningen zijn om de twee weken Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 70 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5 Aanvullende opmerkingen Incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland ongeveer 70 patiënten. Dit betreft echter wel het maximum gezien niet alle NMO patiënten in aanmerking zullen komen voor dit geneesmiddel. Er is op dit moment al een effectieve therapie en daarnaast zijn sommige patiënten te ernstig aangedaan en anderen te gering. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen