Satralizumab Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Patients with neuromyelitis optica (NMO) or neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD). (Vanaf 12 jaar.) Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Satralizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Patients with neuromyelitis optica (NMO) or neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD). (Vanaf 12 jaar.) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Enspryng Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum ErasmusMC Aanvullende opmerkingen Humanised IgG2 monoclonal antibody against the human interleukin-6 receptor (IL-6R) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2019 Verwachte registratie Mei 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA13). Volgens fabrikant registratie in mei 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Methylprednisolon vooral aanvalsbehandeling gegeven, net als plasmaferese en eventueel IVIG. Inebilizumab en eculizumab bedoeld ter preventie van volgende relapse. Daar wordt nu azathioprine (naast orale taper prednison) voor gegeven of rituximab of mycofenolaat mofetil. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In zowel AQP4 positieve als negatieve patiënten en in overall populatie is een significante vermindering van relapse rate waargenomen (NCT02073279). Satralizumab en inebilizumab hebben waarschijnlijk minder risico's qua bijwerkingsprofiel dan eculizumab, waarbij een verhoogde kans op meningitis werd geconstateerd. Satralizumab en inebilizumab hebben een vergelijkbare effectiviteit en veiligheidsprofiel. Er is weinig bewijs voor de werking van azathioprine en rituximab. Daardoor zal satralizumab in de toekomst de voorkeur krijgen boven deze geneesmiddelen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 120 mg Bronnen NCT02028884; NCT02073279; Fabrikant; L.A. McNamara. High Risk for Invasive Meningococcal Disease Among Patients Receiving Eculizumab (Soliris) Despite Receipt of Meningococcal Vaccine. 2017; Aanvullende opmerkingen Eerste drie toedieningen zijn om de twee weken Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 - 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5; Traboulsee et al. Safety and efficacy of satralizumab monotherapy in neuromyelitis optica spectrum disorder: a randomised, double-blind, multicentre, placebo-controlled phase 3 trial. 2020. Aanvullende opmerkingen De incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland een incidentie van 70 patiënten per jaar. De patiënten zullen verdeeld worden over inebilizumab, eculizumab en satralizumab. De verwachting is dat het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor nieuwe therapieën rond de 20-40 patiënten per jaar ligt. Na een aantal jaar zal dit kunnen leiden tot maximaal 120 patiënten die gebruik maken van satralizumab. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De fabrikant van het concurrerende geneesmiddel eculizumab geeft aan dat gebaseerd op de lijstprijs en het behandelschema voor 12 maanden de prijs €450.000-€500.000 zal bedragen. De fabrikant van satralizumab heeft eerder een prijs aangekondigd van $190.000 omgerekend 156.874 voor 13 dosissen in de V.S. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen