Fordadistrogene movaparvovec Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 975.000.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Fordadistrogene movaparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum April 2023 Verwachte registratie Februari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. De Fabrikant geeft aan indiening in het tweede kwartaal van 2023 te verwachten. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Steroïden. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04281485 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland (1); Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 1.950.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.thepharmaletter.com/article/duchenne-market-to-be-an-expensive-place-to-be Aanvullende opmerkingen De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het 2de kwartaal van 2024 beschikbaar zijn. In de VS wordt verwacht dat de prijs per behandeling rond de 2 miljoen dollar zal liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 975.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen