Fordadistrogene movaparvovec Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Fordadistrogene movaparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname ???label_Nieuw middel (specialité)??? Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum LUMC, Radboud, UMCU Aanvullende opmerkingen Gene therapy. Adeno Associated Viral Vector 9 (AAV-9) containing a shortened version of the human Dystrophy gene resulting in the production of mini-dystrophy protein. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum April 2024 Verwachte registratie Mei 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De Fabrikant verwacht registratie in het tweede kwartaal van 2025 Therapeutische waarde Huidige behandelopties De standaardbehandeling bestaat uit best-supportive care en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Na succesvolle behandeling is er minder noodzaak voor verdere behandelingen, behalve steroïden. De medische toestand van de patiënt zal mogelijk verminderd verslechteren. Hoelang de gentherapie zal coderen voor mini-dystrofie eiwit is nog niet duidelijk. Behandelduur Toedieningsfrequentie 0 maal per dag Dosis per toediening Patient specific dosing Bronnen 1. NCT04281485 2. https://www.mdaconference.org/abstract-library/one-year-data-from-ambulatory-boys-in-a-phase-1b-open-label-study-of-fordadistrogene-movaparvovec-pf-06939926-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd/ Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland (1); Aanvullende opmerkingen Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16 tot 25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Alleen DMD patiënten met ambulatoire ziekte die geen antistoffen hebben tegen de gebruikte vector AAV-9 komen in aanmerking voor fordadistrogene movaparvovec. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling is daardoor beduidend lager. Op basis van Nederlandse Duchenne registerdata en de plaatsbepaling/patiënten behandelcriteria door de beroepsgroep zal moeten worden bepaald hoeveel patiënten uiteindelijk in aanmerking komen voor behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Fabrikant; Aanvullende opmerkingen De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het 1ste kwartaal van 2025 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen De prijs is nog niet vastgesteld Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen