Losmapimod Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Treating Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Losmapimod Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Treating Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Fulcrum Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen 'FSHD is marked by increased activity of a gene called DUX4. Losmapimod was designed to reduce this aberrant genetic activity by inhibiting two proteins that control the gene, called p38 alpha and p38 beta (also known as MAPK14 and MAPK11). Losmapimod werd ook al eerder ontwikkeld als p38MAPkinase remmer voor inflammatoire aandoeningen en heeft hierbij gefaald. Vervolgens bleek het DUX4 downstream expressie in FSHD gunstig te beïnvloeden. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is geen medicamenteuze behandeling voor FSHD. De behandeling bestaat onder andere uit milde training, valpreventie, aanbieden van hulpmiddelen, behandeling van moeheid door training of cognitieve gedragstherapie, voorkomen van overbelasting en behandeling van pijn. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is een fase 1 studie gepubliceerd, een fase 2 studie afgerond en een fase 3 studie loopt nog (verwachte sluitingsdatum maart 2024) (REACH), in onder andere het Radboud en LUMC. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 15mg Bronnen NCT05397470 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1,500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziektencentrum (1); Expert opinie(2); Aanvullende opmerkingen FSHD is een erfelijke aandoening die wordt gekenmerkt door toenemende asymmetrische spierzwakte. De prevalentie is rond de 12:100.000 (1) en FSHD behoort tot de top 3 van meest voorkomende spierziekten. De ziekte begint meestal op volwassen leeftijd, maar kan ook bij kinderen voorkomen. Mannen hebben de eerste symptomen rond het 16de jaar en vrouwen rond hun 20ste jaar. Patienten moeten tussen de 18 en 65 jaar oud zijn en FSHD 1 or FSHD 2 hebben, daarnaast moeten zij een 'Clinical severity score' van 2 tot 4 hebben (Ricci Score; Range 0-5). Dit houdt in dat zij niet afhankelijk moeten zijn van bijvoorbeeld een rolstoel of rollator. Gezien de inclusiecriteria van de fase 3 studie zal dus een deel van de 2.040 patiënten in aanmerking komen. Een grove schatting is dat 1.500 patiënten deze score hebben (2). Aangezien er geen medicamenteuze behandeling voor FSHD is zal het indien het werkt waarschijnlijk bij al deze patiënten ingezet gaan worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen