Natriumoxybaat controlled release Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Treatment of Excessive Daytime Sleepiness and Cataplexy in Narcolepsy Patients 16 years and older Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 3,754,004.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Natriumoxybaat controlled release Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Slaapstoornissen Uitgebreide indicatie Treatment of Excessive Daytime Sleepiness and Cataplexy in Narcolepsy Patients 16 years and older Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Avadel Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen GABA B receptor agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 3 studie in maart 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Natriumoxybaat (Xyrem) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er wordt verwacht dat het patiëntvolume voor de langwerkende variant relatief klein zal zijn (al zijn er een aantal onzekere factoren), omdat het overgrote deel van de patiënten tevreden is over de huidige vorm van Xyrem en de tweede inname niet als een ernstig probleem ziet. Voor een kleine groep die dit wel een probleem vindt kan het van meerwaarde zijn. Ook voor de groep die vindt dat de generieke vorm van Xyrem minder goed werkt kan het meerwaarde hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 4,5 - 9 g Bronnen NCT02720744 Aanvullende opmerkingen Patients will be titrated to the following once-nightly doses: 4.5g sodium oxybate, 6.0g sodium oxybate, 7.5g sodium oxybate, and 9.0g sodium oxybate. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 463 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlands huisartsen genootschap; Aanvullende opmerkingen Op basis van buitenlandse epidemiologische gegevens, zouden er in Nederland ruim 7.000 mensen aan narcolepsie moeten lijden (prevalentie 40 tot 60/100.000). Er is kennelijk sprake van onder diagnostiek: naar schatting zijn er slechts 1.000 patiënten bekend met de aandoening. Xyrem werd in 2017 aan 463 patiënten voorgeschreven. Er wordt niet verwacht dat deze patiënten allemaal over zullen stappen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 8,108.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten; GIPdatabank. Aanvullende opmerkingen Mogelijk te vergelijken met de prijs voor Xyrem. XYREM: drank 500mg/ml 7,5g € 30,49. In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,754,004.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis insght Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen