Aganirsen Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Corneal neovascularisation (CoNV) - associated with keratoplasty rejection Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Aganirsen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Corneal neovascularisation (CoNV) - associated with keratoplasty rejection Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Gene Signal Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oculair Toedieningsvorm Oogdruppels Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Insulin receptor substrate protein inhibitors. Antisense oligonucleotide. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties geen Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 1 druppel 0,86 mg/g Bronnen NCT02947867 Aanvullende opmerkingen Fase3: Studie uit 2014, daarna weinig. Er zou eigenlijk nog een fase 3 trial moeten komen of aganirsen een corneal graft rejection voorkomt, maar deze is niet terug te vinden. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen SPS: "In the United States, CoNV has been reported in 4.14% of patients presenting for general ophthalmic care. In 2014-15, there were 136 hospital admissions for CoNV in England, accounting for 27 bed days, and there were 3,169 corneal plastic operations." Uitgaande van 136 opnames in Engeland, zal het teruggerekend op basis van het aantal inwoners in Nederland gaan om ongeveer 30 - 40 opnames. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Deen andere fase III studies op dit moment Bronnen clinicaltrials.gov, adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen