Aganirsen Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Corneal neovascularisation (CoNV) - associated with keratoplasty rejection Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Aganirsen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Corneal neovascularisation (CoNV) - associated with keratoplasty rejection Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Gene Signal Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Oculair Toedieningsvorm Oogdruppels Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Insulin receptor substrate protein inhibitors. Antisense oligonucleotide. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties geen Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Nieuwe behandeloptie betreft oogdruppels die corneale neovascularisatie remmen bij infectieuze keratitis. De noodzaak voor transplantatie wordt hiermee uitgesteld (dus wel kosten reducerend). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 1 druppel 0,86 mg/g Bronnen NCT02947867 Aanvullende opmerkingen Fase 3: Studie uit 2014, daarna weinig. Er zou eigenlijk nog een fase 3 trial moeten komen of aganirsen een corneal graft rejection voorkomt, maar deze is niet terug te vinden. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen SPS Aanvullende opmerkingen SPS: "In the United States, CoNV has been reported in 4.14% of patients presenting for general ophthalmic care. In 2014-15, there were 136 hospital admissions for CoNV in United Kingdom, accounting for 27 bed days, and there were 3,169 corneal plastic operations". Uitgaande van 136 opnames in het Verenigd Koninkrijk, zal het teruggerekend op basis van het aantal inwoners in Nederland gaan om ongeveer 30-40 opnames. Uit een pilotstudie met Value2Health op een selectie van geaggregeerde data van DBC's en zorgactiviteiten waarin patiënten werden geïncludeerd met een diagnose van keratitis, maar zonder hoornvliestransplantatie, bleek een schatting van 47 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Deen andere fase III studies op dit moment Bronnen clinicaltrials.gov, adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen