Daratumumab Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Extension of indication to extend the existing therapeutic indication for daratumumab in combination with lenalidomide and dexamethasone (Rd) for the treatment of adult patients with newly diagnosed multiple myeloma who are ineligible for autologous stem cell transplant (ASCT). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 19.536.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Daratumumab Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Extension of indication to extend the existing therapeutic indication for daratumumab in combination with lenalidomide and dexamethasone (Rd) for the treatment of adult patients with newly diagnosed multiple myeloma who are ineligible for autologous stem cell transplant (ASCT). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Darzalex Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunostimulatie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Monoclonale antistof tegen CD38 Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2019 Verwachte registratie Maart 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Deze daratumumab indicatie valt niet onder het huidige financieel arrangement. Deze indicatie is in de sluis geplaatst aangezien daratumumab breed uitgesloten is van opname in het verzekerde pakket. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De huidige opties voor de eerstelijnsbehandeling van patienten met een MM die niet in aanmerking komen voor een ASCT (ouder dan 65 jaar en niet fit of ouder dan 70 jaar) bestaat uit ofwel DARA-VMP, VMP of Rd. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De huidige standaardbehandeling met Rd resulteert in de gerandomiseerde MAIA studie in een PFS van 31.9 maanden, de mediane PFS van DARA-Rd is nog niet bereikt en wordt verwacht langer te zijn dan 50 maanden. Na 30 maanden was 56% van de patienten die met Rd werden behandeld zonder progressie versus 71% van de patienten die met DARA-Rd werden behandeld. Behandelduur Gemiddeld 27 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 16 mg/kg Bronnen NCT02252172 Aanvullende opmerkingen Once a week for 8 weeks, then once every other week for 16 weeks, thereafter once every 4 weeks until documented progression of disease or unacceptable toxicity. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 140 - 211 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom, ZIN 2017 Aanvullende opmerkingen Jaarlijks aantal nieuwe multipel myeloma patienten bedraagt 1.117, waarvan 90% symptomatisch: 1.006. Patiënten die non-fit zijn voor ASCT zijn >70 jaar en >65 met comorbiditeiten (352 patiënten). De verhouding tussen VMP en Rd was 60 vs 40% (zie pakketadvies pagina 12), met het beschikbaar zijn van DARA-VMP zal de verhouding DARA-VMP, VMP en Rd 60%, 20% en 20% zijn. Echter gezien de lange PFS van DARA-Rd is de inschatting dat DARA-Rd/DARA-VMP/VMP/Rd in de verhouding van 60%, 30%, 10% en 10% voorgeschreven zal worden. Er zal een delay zijn in de toepassing hiervan, gezien het feit dat er ook niet-fitte en frail patienten zijn en er logistieke problemen zullen zijn, dus zal het in aanvang mogelijk 40/20/20/20 zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 111.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Flacon 100 mg kost €431,36. De mediane behandelduur in de studie was 27 maanden, echter in de praktijk is dit vaak minder: geschat 20 maanden. Gezien het gaat om een behandeling die langer dan een jaar duurt, gaan wij uit van 1 jaar om de kosten per patiënt per jaar te berekenen. Gegeven het eerder genoemde behandelschema zou dat neerkomen op zo'n €125.000 p.p.p.j. bij een patiënt van 70 kg (70*16 mg/kg * €4,3136 * 23 toedieningen). Deze daratumumab indicatie valt niet onder het huidige financieel arrangement. Deze indicatie is in de sluis geplaatst tot dat er een financieel arrangement is overeengekomen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 19.536.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen