Siponimod Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Mayzent is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met secundaire progressieve multiple sclerose (SPMS) met actieve ziekte vastgesteld door exacerbaties (relapses, schubs, opstoten) of beeldvormende technieken van ontstekingsactiviteit. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 42.000.000,00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Siponimod Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multiple sclerose Uitgebreide indicatie Mayzent is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met secundaire progressieve multiple sclerose (SPMS) met actieve ziekte vastgesteld door exacerbaties (relapses, schubs, opstoten) of beeldvormende technieken van ontstekingsactiviteit. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Mayzent Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Siponimod is een fingosine 1-fosfaatreceptor modulator. Siponimod bindt selectief aan twee van de vijf receptoren voor S1P (grijpt aan op de S1P 1 en S1P 5 receptoren). Door zich als functionele antagonist van de S1P-receptor-1 op de lymfocyten te gedragen, zorgt siponimod ervoor dat lymfocyten niet meer weg kunnen komen uit de lymfeknopen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2018 Verwachte registratie Januari 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in november 2019. EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA08). Therapeutische waarde Huidige behandelopties MS middelen geregistreerd voor SPMS Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 1 mg - 2 mg Bronnen NCT01665144 Aanvullende opmerkingen 1mg of 2 mg onderhoudsdosering na dosistitratie Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Hersenstichting, Nationaal MS fonds. Aanvullende opmerkingen In Nederland komt MS voor bij ongeveer 1 op de 1000 inwoners. Nederland telt dus ongeveer 17.000 mensen met MS. Ongeveer 40% van alle mensen met MS heeft de Secundair Progressieve MS variant. Van de ongeveer 7000 SPMS patiënten in Nederland valt de ruime meerderheid buiten / boven de onderzochte EDSS categorie (3-6.5) of heeft een leeftijd boven de 60. Naar schatting maximaal 2000 patiënten in aanmerking voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 18.000,00 - 24.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl, GIP-databank.nl Aanvullende opmerkingen De prijs van siponimod zal naar verwachting in de zelfde prijsklasse komen te liggen als fingolimod, ook al is dit geregistreerd voor RRMS in plaats van SPMS. De prijs voor een fingolimod capsule van 0,5mg betreft 66,01 euro, inname 1x per dag, dus zo'n 24.000 euro per patiënt per jaar. In 2017 is er zo'n 18.300 euro per patiënt per jaar gespendeerd aan fingolimod. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 42.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan Overige informatie Aanvullende opmerkingen