Ponesimod Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of Relapsing-remitting multiple sclerosis (MS) Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten € 4,900,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ponesimod Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multiple sclerose Uitgebreide indicatie Treatment of Relapsing-remitting multiple sclerosis (MS) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Omhulde tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Oral selective sphingosine-1 phosphate-1 receptor agonist Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2020 Verwachte registratie Mei 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties teriflunomide (vergelijkende behandeling studie) en naar verwachting de andere orale MS-middelen zoals fingolimod (zie farmacotherapeutisch kompas). Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Tussen de sfingosine-1-fosfaat receptoragonisten is veel concurrentie en weinig verschil in aangetoonde effectiviteit. Het verschil tussen deze geneesmiddelen ligt met name in de bijwerkingsprofielen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 20 mg Bronnen OPTIMUM (NCT02425644) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 200 - 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP databank, hersenstichting, Nationaal MS fonds. Aanvullende opmerkingen Hersenstichting: In Nederland komt MS voor bij ongeveer 1 op de 1000 inwoners. Nederland telt dus ongeveer 17.000 mensen met MS. RMS komt bij ongeveer 40% van alle mensen met MS voor (6800 personen). Door de concurrentie aan middelen zal het verwachte marktaandeel op maximaal een paar honderd patiënten komen te liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 9,000.00 - 19,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIP-databank Aanvullende opmerkingen Er is nog geen prijs bekend maar de verwachting is dat dit in lijn zal zijn met directe concurrenten. Bij substitutie geen toename in kosten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4,900,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen adis insight, clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Graft-versus-host disease (fase II) Overige informatie Aanvullende opmerkingen