Ravulizumab Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten € 22,800,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ravulizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Radboud Nijmegen, AMC en Maastricht UMC Aanvullende opmerkingen Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2018 Verwachte registratie Juni 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eculizumab, allogene stamceltransplantatie Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Ravulizumab toont non-inferiority in fase III studies ten opzichte van eculizumab. Langere halfwaardetijd dan bestaande middelen, mogelijke meerwaarde in minder frequente toediening (1 maal per acht weken i.p.v.1 maal per twee weken). Gelijke effectiviteit verwacht met huidige behandeloptie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken Dosis per toediening 2.400-3.600 mg Bronnen AA&PNH contactgroep; Richtlijn Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie; NCT03056040, fabrikant Aanvullende opmerkingen Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥ 40 to < 60 kg: 2.400 mg loading dose, 3.000 mg maintenance dose; ≥ 60 to < 100 kg: 2.700 mg loading dose, 3.300 mg maintenance dose; ≥ 100 kg, 3.000 mg loading dose, 3.600 mg maintenance dose. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 - 80 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; AA&PNH contactgroep; GIPdatabank Aanvullende opmerkingen PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. In 2015 gebruikten 85 patiënten eculizumab voor meerdere indicaties. Fabrikant: 120 (gediagnosticeerde populatie niet gelijk aan behandelde populatie [~70]), verwachting marktaandeel: 70% van de huidig behandelde populatie na drie jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 360,000.00 - 400,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; Farmatec Aanvullende opmerkingen De huidige kosten voor eculizumab bij de indicatie PNH zijn ongeveer €340.000,00 - €400.000,00 p.p.p.j.. Dit is gebaseerd op de 78 flacons and de huidige lijstprijs. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 22,800,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen