Idasanutlin Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia in combination with cytarabine. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Idasanutlin Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia in combination with cytarabine. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First-in-class MDM2-antagonist die de p53-route activeert door binding tussen p53 en zijn remmer, MDM2, te voorkomen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat er op dit moment niets bekend is over de tijdslijnen gezien de uitkomsten van de klinische studie MIRROR. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alle combinaties met cytarabine die nu worden gegeven in de tweede lijn. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 300 mg Bronnen NCT02545283 Aanvullende opmerkingen 1 maal per dag of 2 maal per dag. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 175 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR, SPS Aanvullende opmerkingen Zo'n 700 patiënten krijgen jaarlijkse de diagnose AML. Bij ongeveer 50% van de patiënten komt de ziekte terug (350). Daarnaast is de p53-route disfunctioneel in ongeveer 50% van alle tumoren (175). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Gezien het een nieuw werkingsmechanisme betreft is het nog onbekend wat de kosten zullen zijn van dit product. Gaat de concurrentie aan met andere combinaties met cytarabine die nu worden gegeven in de tweede lijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Geen uitbreidingen op korte termijn, fase 2: Polycythaemia vera. Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen