Rimiducid Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie In combination with rivogenlecleucel. Pediatric patients with malignant or non-malignant blood cell disorders who are having a blood stem cell transplant depleted of T cell receptor (TCR) alfa and beta cells that comes from a partially matched family donor who after transplantation develop graft-versus-host disease. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Rimiducid Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie In combination with rivogenlecleucel. Pediatric patients with malignant or non-malignant blood cell disorders who are having a blood stem cell transplant depleted of T cell receptor (TCR) alfa and beta cells that comes from a partially matched family donor who after transplantation develop graft-versus-host disease. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Bellicum Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Rimiducid wordt alleen gegeven aan patiënten die na transplantatie graft-versus-host ontwikkelen, doordat de getransplanteerde T-cellen de eigen organen aanvallen. Rimiducid werkt door aan te grijpen op een molecuul in de gemodificeerde T-cellen en een apoptose gen induceren, waardoor de cel doodgaat en verdere aanval wordt geremd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 0.4mg/kg to a maximum of 40 mg Bronnen NCT03733249 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Dit wordt in combinatie gegeven met BPX-501. Het patiëntvolume zal daardoor gelijk zijn. In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Een deel hiervan zal kinderen betreffen. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling. Aanvullende opmerkingen EBMT Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen