Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding the beta-a-t87q-globin gene Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of transfusion-dependent beta-thalassaemia (also referred to as beta-thalassaemia major) Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding the beta-a-t87q-globin gene Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of transfusion-dependent beta-thalassaemia (also referred to as beta-thalassaemia major) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Bluebird Bio Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen This medicine is made up of ‘haematopoietic stem cells’ that are taken from the patient. Haematopoietic stem cells are cells that can develop into different types of blood cell. To make this medicine, the cells are modified by a virus that carries normal copies of the beta-globin gene into the cells. When these modified cells are transplanted back into the patient, they are expected to develop into healthy red blood cells that produce beta globins that can be assembled into haemoglobin, avoiding the need for blood transfusion or bone marrow transplantation. The type of virus used in this medicine (a ‘lentivirus’) is modified so that it does not cause disease in humans. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2018 Verwachte registratie Juni 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME, ATMP. Klinische studie NCT03207009. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte t.g.v. hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Eerste curatieve behandeling voor deze indicatie en vervangt levenslange huidige behandeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA Aanvullende opmerkingen EMA: "At the time of designation, beta-thalassaemia intermedia and major affected approximately 1 in 10,000 people in the European Union (EU)." Dit komt neer op maximaal 1.700 personen in Nederland. Echter, gezien deze behandeling alleen voor beta-thalassaemia major wordt onderzocht (de meest ernstige vorm) zal het echte patiëntvolume lager liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. Dit gezien het de eerste mogelijkheden biedt tot het genezen van deze aandoening en het concurreert met de levenslange behandeling die er nu is (zie bovenstaande huidige behandelopties). Verschillende nieuwsberichten spreken daarom verwachtingen uit dat het misschien wel honderdduizenden euro's zal gaan kosten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Sickle Cell Disease Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Indicatie-uitbreiding zal naar verwachting niet binnen 2 jaar plaatsvinden, gezien het onderzoek naar deze indicatie-uitbreiding nog in fase 1/2 zit. Overige informatie Aanvullende opmerkingen