Rivogenlecleucel Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Patients with malignant or non-malignant blood cell disorders who are having a blood stem cell transplant depleted of T cell receptor (TCR) alfa and beta cells that comes from a partially matched family donor. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Rivogenlecleucel Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Patients with malignant or non-malignant blood cell disorders who are having a blood stem cell transplant depleted of T cell receptor (TCR) alfa and beta cells that comes from a partially matched family donor. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam BPX-501 Fabrikant Bellicum Portfoliohouder Werkingsmechanisme Allogene gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 10E6 cells/kg Bronnen NCT03733249 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Een deel hiervan zal kinderen betreffen. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De kosten zullen naar verwachting vergelijkbaar zijn met ATIR101. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Acute myeloid leukaemia; Myelodysplastic syndromes Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen