Fostamatinib Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Tavlesse is indicated for the treatment of chronic immune thrombocytopenia (ITP) in adult patients who are refractory to other treatments. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 8.925.000,00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Fostamatinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hematologie, overig Uitgebreide indicatie Tavlesse is indicated for the treatment of chronic immune thrombocytopenia (ITP) in adult patients who are refractory to other treatments. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tavalisse Fabrikant Rigel Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Prodrug voor het actieve bestandsdeel tamatinib wat een remmer is van de tyrosinekinase Syk. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2018 Verwachte registratie Januari 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in november 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing 56% van de patiënten met een stabiele respons behielden die voor ten minste 24 maanden. Behandelduur Mediaan 8.9 doorlopend Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen Bussel et al. Am J Hematol. 2018 Apr 26; ASH2018, paper No: 736 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 170 - 680 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Erfelijkheid.nl Aanvullende opmerkingen ITP komt bij ongeveer 1 tot 4 op de 100.000 mensen voor. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 13.000,00 - 29.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Verwacht wordt dat de prijs in lijn ligt met de huidige therapiën. Eltrombopag kostte in 2016 €13.139,00 per patiënt per jaar. Romiplostim kostte in 2016 €28.998,00 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 8.925.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Phase II study results published: Warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen