Azacitidine Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie AML post-intensive chemotherapy maintenance Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten € 34.500.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Azacitidine Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie AML post-intensive chemotherapy maintenance Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Onureg Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Cytostaticum Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen DNA Methyltranserase inhibitor, ook bekend als CC-486 Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 150 mg / 200 mg / 300 mg Bronnen NCT01835587 Aanvullende opmerkingen Dosering van 150 mg, 200 mg of 300 mg eenmaal daags (QD) gedurende 7, 10 of 14 dagen van elke 28-daagse cyclus. Start 42-84 dagen na transplantatie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 300 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen In 2017 waren er 774 nieuwe patiënten. Hiervan worden er ongeveer 300 behandeld met chemotherapie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40.000,00 - 190.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen € 374,49 per azacitidine poeder voor suspensie voor injectie 100 mg flacon. Uitgaande van het behandelschema zoals hierboven beschreven en de prijs van poeder voor injectie zou dat indien de behandeling een jaar zou duren, 70-170 behandeldagen, minimaal €40.000 kosten voor een dosis van 150 mg per dag en maximaal €190.000 kosten voor een dosis van 300 mg per dag. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 34.500.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen