Azacitidine Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie AML post-intensive chemotherapy maintenance therapy for patients in complete remission Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten € 6.670.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Azacitidine Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie AML post-intensive chemotherapy maintenance therapy for patients in complete remission Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vidaza Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Cytostaticum Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen DNA Methyltranserase inhibitor, ook bekend als CC-486 Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2020 Verwachte registratie Juni 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Voor FLT3+ patienten: midostaurine (geregistreerde maintenance behandeling bij AML). Therapeutische waarde Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing OS voordeel van 9.9 maanden ten opzichte van placebo. Behandelduur Mediaan 10.2 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 300 mg Bronnen fabrikant NCT01835587 QUAZAR AML-001: NCT01757535 https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132405.html" Aanvullende opmerkingen Dosering van 150 mg, 200 mg of 300 mg eenmaal daags op dag 1-14 van elke 28-daagse cyclus. Start 42-84 dagen na transplantatie. Mediane behandelduur nog niet bekend, aanname 10,2 maanden als uit wordt gegaan van behandeling tot relapse (mediane RFS in QUAZAR was 10,2 maanden) Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 58 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen In de studie QUAZAR AML-001 (NCT01757535) werden patiënten behandeld met CC-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie en die niet in aanmerking kwamen voor een stamceltransplantatie. In 2017 waren er 774 nieuwe patiënten. Van deze 774 patiënten is ~30% FLT3+ (midostaurine onderhoudstherapie is een geregistreerde en vergoede indicatie)) en ~30% IDH1/2+ (ivosidenib/enasidinib onderhoudstherapie). Deze patiënten zullen targeted onderhoudstherapie krijgen volgens label of als onderdeel van een HOVON studie, voor patiënten met een IDH1/2 mutatie is de HOVON-150 studie open. De AML richtlijn schrijft voor dat alle patiënten die in aanmerking komen voor een studie, binnen studieverband behandeld worden. 774 patiënten - 30% - 30% = 310 patiënten die geen targeted therapie krijgen. 50% van 310 patiënten krijgt intensieve chemotherapie = 155 patiënten. 75% van deze patiënten krijgt een complete remissie (CR/CRi) = 116 patiënten. 50% van deze patiënten krijgt een allogene stamcel transplantatie = 58, deze patiënten komen niet in aanmerking voor de behandeling met cc-486. Naar schatting komen 58 patiënten in aanmerking voor de behandeling met cc-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40.000,00 - 190.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Er is nog geen officiële prijs in Europa bekend. €374,49 per azacitidine poeder voor suspensie voor injectie 100 mg flacon. Uitgaande van het behandelschema zoals hierboven beschreven en de prijs van poeder voor injectie zou dat indien de behandeling een jaar zou duren, 70-170 behandeldagen, minimaal €40.000 kosten voor een dosis van 150 mg per dag en maximaal €190.000 kosten voor een dosis van 300 mg per dag. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 6.670.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen T-cell lymphoma Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen fase 3 studie Overige informatie Aanvullende opmerkingen