Azacitidine Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Onureg is indicated as maintenance therapy in adult patients with acute myeloid leukaemia (AML) who achieved complete remission (CR) or complete remission with incomplete blood count recovery (CRi) following induction therapy with or without consolidation treatment and who are not candidates for, including those who choose not to proceed to, hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 6,670,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Azacitidine Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Onureg is indicated as maintenance therapy in adult patients with acute myeloid leukaemia (AML) who achieved complete remission (CR) or complete remission with incomplete blood count recovery (CRi) following induction therapy with or without consolidation treatment and who are not candidates for, including those who choose not to proceed to, hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Onureg Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Cytostaticum Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen DNA Methyltransferase inhibitor, ook bekend als CC-486 Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum Mei 2020 Verwachte registratie Juni 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Voor FLT3+ patienten: midostaurine (geregistreerde maintenance behandeling bij AML). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing OS voordeel van 9.9 maanden ten opzichte van placebo. Geen meerwaarde op basis van de OS, maar wel meerwaarde op basis van PFS. Mogelijkheden voor gepast gebruik. Meerwaarde voor een subgroep als er behandeld kan worden tot aan transplantatie. Een groep kan hierna wel in aanmerking komen voor transplantatie. Behandelduur Mediaan 10.2 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 200 - 300 mg Bronnen fabrikant NCT01835587 QUAZAR AML-001: NCT01757535 https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132405.html" Aanvullende opmerkingen Dosering van 150mg, 200mg of 300mg eenmaal daags op dag 1-14 van elke 28-daagse cyclus. Start 42-84 dagen na transplantatie. Mediane behandelduur nog niet bekend, aanname 10,2 maanden als uit wordt gegaan van behandeling tot relapse (mediane RFS in QUAZAR was 10,2 maanden) Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 58 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen In de studie QUAZAR AML-001 (NCT01757535) werden patiënten behandeld met CC-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie en die niet in aanmerking kwamen voor een stamceltransplantatie. In 2017 waren er 774 nieuwe patiënten. Van deze 774 patiënten is ongeveer 30% FLT3+ (midostaurine onderhoudstherapie is een geregistreerde en vergoede indicatie)) en ongeveer 30% IDH1/2+ (ivosidenib/enasidinib onderhoudstherapie). Deze patiënten zullen targeted onderhoudstherapie krijgen volgens label of als onderdeel van een HOVON studie, voor patiënten met een IDH1/2 mutatie is de HOVON-150 studie open. De AML richtlijn schrijft voor dat alle patiënten die in aanmerking komen voor een studie, binnen studieverband behandeld worden. 774 patiënten - 30% - 30% = 310 patiënten die geen targeted therapie krijgen. 50% van 310 patiënten krijgt intensieve chemotherapie = 155 patiënten. 75% van deze patiënten krijgt een complete remissie (CR/CRi) = 116 patiënten. 50% van deze patiënten krijgt een allogene stamcel transplantatie = 58, deze patiënten komen niet in aanmerking voor de behandeling met cc-486. Naar schatting komen 58 patiënten in aanmerking voor de behandeling met cc-486 als onderhoudstherapie na het bereiken van complete remissie met intensieve chemotherapie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40,000.00 - 190,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Er is nog geen officiële prijs in Europa bekend. €374,49 per azacitidine poeder voor suspensie voor injectie 100mg flacon. Uitgaande van het behandelschema zoals hierboven beschreven en de prijs van poeder voor injectie zou dat indien de behandeling een jaar zou duren, 70-170 behandeldagen, minimaal €40.000 kosten voor een dosis van 150mg per dag en maximaal €190.000 kosten voor een dosis van 300mg per dag. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 6,670,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen T-cell lymphoma Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen fase 3 studie Overige informatie Aanvullende opmerkingen