Burosumab Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of FGF23-related hypophosphataemia in tumour-induced osteomalacia (TIO) associated with phosphaturic mesenchymal tumours that cannot be curatively resected or localised in patients aged 1 year and over. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten € 6,500,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Burosumab Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of FGF23-related hypophosphataemia in tumour-induced osteomalacia (TIO) associated with phosphaturic mesenchymal tumours that cannot be curatively resected or localised in patients aged 1 year and over. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Crysvita Fabrikant Kyowa Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2021 Verwachte registratie Juli 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen op juni 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De studie die nu gepubliceerd is toont dat bij 14 volwassenen met een TIO in 33% van de gevallen fracturen/pseudofracturen heelden na 144 weken (dus na een kleine 3 jaar). Verder was er pijnreductie en voelden patiënten zich gezonder. Inschatting vanuit de experts: het grootste deel van patiënten met een TIO kan waarschijnlijk gecureerd worden met betrekking tot de osteomalacie door verwijdering van de tumor (60-65%). Soms kan de tumor niet gevonden worden. In dat geval zou een behandeling kunnen worden gestart met fosfaat en vitamine D. Als dat ook geen uitkomst biedt dan kan behandeling met burosumab overwogen worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen J Bone Miner Res. 2021 Apr;36(4):627-635. Aanvullende opmerkingen Dosering in klinische studie (NCT02304367): "Participants received burosumab at a starting dose of 0.3mg/kg administered subcutaneously (SC) every 4 weeks (Q4W). Doses may have been titrated up to a maximum of 2.0mg/kg every 2 weeks (Q2W) in order to achieve fasting peak serum phosphorus levels within the target range of 2.5 to 4.0mg/dL." Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 25 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182011, Calcif Tissue Int. 2021 Aug;109(2):147-156, https://asbmr.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/jbmr.4233. Aanvullende opmerkingen De prevalente populatie met TIO is bijzonder gering: tussen 0.01 en 0.07 per 10.000. Dat komt neer op een prevalente populatie in Nederland tussen de 17 en 119. Slechts zo'n 40% kan niet gecureerd worden met verwijderen van de tumor en daar weer de helft van (schatting) kan uitkomen met fosfaat en vit D. Dat maakt het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deze behandeling de komende jaren bijzonder gering: maximaal 25 patiënten (prevalentie). Incidentie hooguit 5-6 per jaar maar zeer waarschijnlijk minder. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 260,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Prijs burosumab betreft € 3.692,91 per 10mg/ml FL 1ml (inclusief BTW). Er is een prijsarrangement voor dit middel afgesloten bij de huidig geregistreerde indicatie. In 2021 werd er voor de huidige geregistreerde indicatie €261.493 per patiënt vergoed. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 6,500,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Er worden nu ook studies gedaan naar andere vormen van hypofosfatemische rachitis en Epidermal Nevus Syndrome Aanvullende opmerkingen clinicaltrials.gov Overige informatie Aanvullende opmerkingen