Nitisinone Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (AKU). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 876,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Nitisinone Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (AKU). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Orfadin Fabrikant Sobi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Homogentisic acid lowering drug via enzyme inhibition. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2020 Verwachte registratie Oktober 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in september 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Dieet, levensstijl. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is een significante afname van de biomarker (homogentisinezuur in de urine). Klinisch is er met name lichte verbetering of minder toename van pigmentatie. De mAKUSSI score (met name skelet afwijkingen en klachten, zonder de pigmentatie kenmerken) toont geen significant verschil. Op de korte termijn zijn er klinische verbeteringen. Of dit op de lange termijn kan leiden tot minder gewrichtsproblematiek en morbiditeit moet nog blijken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10 mg Bronnen NCT01916382; Ranganath et al. Mol Genet Metab. 2018 Jul 24. pii: S1096-7192(18)30177-X Aanvullende opmerkingen Studie geeft een dagelijkse dosis van 2 mg aan, de fabrikant geeft een mogelijke dagelijkse dosis aan van 10 mg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 60 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Stofwisselingsziekten.nl; expertopinie Aanvullende opmerkingen Wereldwijd komt alkaptonurie voor bij 1:250.000 tot 1.000.000 mensen. In Nederland ongeveer 60 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 14,600.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; G-standaard Aanvullende opmerkingen Voor de berekening is uitgegaan van de huidige AIP van de 10 mg capsules (momenteel €3,99 per mg), en de onderzochte dosering van 10 mg. Daarmee komen de kosten op ongeveer €14.600 per patiënt per jaar. De fabrikant geeft aan dat de kosten wellicht lager liggen aangezien de prijs/mg nog steeds daalt door de WGP. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 876,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Momenteel wordt nitisinone voor deze indicatie off-label voorgeschreven. Na registratie zal dat niet meer mogelijk zijn. Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen