Nitisinone Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Alkaptonuria (AKU) Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 1.140.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Nitisinone Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Alkaptonuria (AKU) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Orfadin Fabrikant Sobi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Homogentisic acid lowering drug via enzyme inhibition. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2020 Verwachte registratie Februari 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Dieet, levensstijl. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Verbetering op een composite klinisch eindpunt. Geen effect op depressie. De vraag blijft wel of ernstige artrose nog optreedt op latere leeftijd. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10 mg Bronnen NCT01916382; Ranganath et al. Mol Genet Metab. 2018 Jul 24. pii: S1096-7192(18)30177-X Aanvullende opmerkingen Studie geeft een dagelijkse dosis van 2 mg aan, de fabrikant geeft een mogelijke dagelijkse dosis aan van 10 mg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Stofwisselingsziekten.nl; expertopinie Aanvullende opmerkingen Wereldwijd komt alkaptonurie voor bij 1:250.000 tot 1.000.000 mensen. In Nederland ongeveer 60 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 19.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; G-standaard Aanvullende opmerkingen Voor de berekening is uitgegaan van de huidige AIP van de 10 mg capsules (momenteel €5,19 per mg), en de onderzochte dosering van 10 mg. Daarmee komen de kosten op ongeveer €19.000 per patiënt per jaar. Mogelijk is een dosering van 2 mg per dag goedkoper. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.140.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Momenteel wordt nitisinone voor deze indicatie off-label voorgeschreven. Na registratie zal dat niet meer mogelijk zijn. Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen